核酸藥物是一種在基因轉(zhuǎn)錄后、蛋白質(zhì)翻譯前階段進(jìn)行調(diào)控的療法，作用于蛋白質(zhì)合成上游，主要可分為小核酸藥物和mRNA兩大類。與傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物相比，核酸藥物具有設(shè)計(jì)簡便、研發(fā)周期短、靶向特異性強(qiáng)、治療領(lǐng)域廣泛和長效性等優(yōu)點(diǎn)，目前在遺傳疾病、腫瘤、病毒感染等疾病的治療上應(yīng)用廣泛，有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物。
來源：弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）
新冠疫情帶動(dòng)mRNA藥物銷售，疫情之后發(fā)展依然可期
2020年是mRNA突破性的一年，由輝瑞（Pfizer）和BioNTech、莫德納（Moderna）公司分別研發(fā)的兩款mRNA新冠疫苗獲緊急使用授權(quán)。2021年，兩款mRNA新冠疫苗全球銷售收入高達(dá)587億美元，均遠(yuǎn)超其他新冠疫苗的銷售額。
全球已上市COVID-19疫苗收入（2021年）
來源：弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）
預(yù)計(jì)未來15年，預(yù)防性疫苗將主要占據(jù)mRNA產(chǎn)品市場。從短期而言，預(yù)防性疫苗市場主要源于新冠產(chǎn)品；從中長期而言，憑借mRNA疫苗在靶點(diǎn)數(shù)量、療效、安全性和生產(chǎn)工藝的優(yōu)勢，預(yù)防性疫苗市場會(huì)拓展到更多感染性疾病的預(yù)防中，如流感病毒疫苗、流感呼吸道合胞病毒疫苗、瘧疾疫苗等領(lǐng)域。除預(yù)防性疫苗外，免疫療法治療腫瘤也是目前mRNA技術(shù)的研究熱點(diǎn)。在腫瘤治療領(lǐng)域，存在大量的患者及未滿足的臨床需求，未來腫瘤治療性疫苗的市場規(guī)模也會(huì)持續(xù)攀升。
YAO HAI BIO
耀海生物已建成成熟的mRNA和CircRNA藥物CRO服務(wù)平臺(tái)，并不斷深入布局，mRNA-LNP技術(shù)平臺(tái)服務(wù)平臺(tái)、mRNA藥物分析方法開發(fā)及樣品檢測服務(wù)平臺(tái)相繼上線，更深層次提升核酸藥物CRDMO全流程服務(wù)能力矩陣，賦能核酸藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。
“RNASci”mRNA科研級(jí)樣品制備服務(wù)平臺(tái)
平臺(tái)包含五大技術(shù)模塊：RNADes（mRNA結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)與優(yōu)化平臺(tái)）、RNASyn（mRNA合成與修飾平臺(tái)）、RNAPur（mRNA純化平臺(tái)）、RNADel（mRNA遞送平臺(tái)）、RNAQua（mRNA質(zhì)量分析與控制平臺(tái)），是一個(gè)多元化、一體化的科研級(jí)mRNA樣品制備服務(wù)平臺(tái)。 可為客戶提供序列設(shè)計(jì)與優(yōu)化、基因合成、重組質(zhì)粒制備、線性化模版制備、IVT、純化制備、原液凍干、LNP包封制劑等工藝開發(fā)服務(wù)；分析方法開發(fā)和分析質(zhì)控，關(guān)鍵質(zhì)量屬性研究以及穩(wěn)定性研究；配套的IND申報(bào)資料撰寫服務(wù)等。
技術(shù)平臺(tái)優(yōu)勢
? 自有UTR結(jié)構(gòu)元件庫；
? 1:180的合成產(chǎn)率；
? 自主開發(fā)的純化解決方案；
? LNP粒徑控制在80~100 nm；
? 30+服務(wù)經(jīng)驗(yàn)；
? 20+著名高校、科研機(jī)構(gòu)、名企合作伙伴。
mRNA藥物分析方法開發(fā)及樣品檢測服務(wù)平臺(tái)
耀海生物核酸藥物分析方法與質(zhì)量研究服務(wù)平臺(tái)，目前已具備了針對30多種不同質(zhì)量屬性進(jìn)行深入分析的檢測能力。分析方法覆蓋質(zhì)粒純度、濃度、雜質(zhì)；mRNA原液Poly A尾產(chǎn)物長度、加帽率、純度；LNP-mRNA成品的LNP組分鑒別、定量、Zeta電位、粒度、包封率；及工藝過程中使用的各種酶殘留檢測控制等多方面，可為 mRNA 疫苗與藥物研發(fā)提供更準(zhǔn)確、更快速、更靈敏的分析檢測，全面滿足客戶項(xiàng)目研發(fā)需求。
服務(wù)內(nèi)容
提供mRNA、siRNA、質(zhì)粒等各類核酸藥物/疫苗產(chǎn)品的分析方法開發(fā)及分析質(zhì)控服務(wù)。
提供從序列設(shè)計(jì)，到質(zhì)粒制備、體外轉(zhuǎn)錄(IVT)、純化、LNP包封等研發(fā)生產(chǎn)過程中各個(gè)環(huán)節(jié)的中控、放行及表征服務(wù)。
提供生產(chǎn)過程中各類殘留物質(zhì)，如殘留反應(yīng)物、殘留蛋白酶、殘留DNA/RNA/宿主蛋白殘留溶劑等分析檢測服務(wù)。
可為廣大客戶提供mRNA/mRNA-LNP等穩(wěn)定性研究服務(wù)。
在核酸藥物領(lǐng)域，除了不斷升級(jí)的mRNA技術(shù)平臺(tái)，耀海生物還建立了成熟的環(huán)狀RNA創(chuàng)新療法CRO研發(fā)服務(wù)平臺(tái)，基于RNADes、RNASyn、RNAPur以及RNAQua四大技術(shù)模塊，覆蓋CircRNA科研級(jí)樣品制備和質(zhì)控的全生命周期，能夠?qū)崿F(xiàn)CircRNA高效制備和純化?？梢詾榭蛻籼峁┌珻ircRNA序列結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)與優(yōu)化、體外轉(zhuǎn)錄模板構(gòu)建、CircRNA環(huán)化和純化以及純度、環(huán)化率鑒定等質(zhì)量控制在內(nèi)的多種服務(wù)。
環(huán)狀RNA創(chuàng)新療法CRO研發(fā)服務(wù)平臺(tái)
服務(wù)內(nèi)容
CircRNA預(yù)制品產(chǎn)品目錄
技術(shù)平臺(tái)優(yōu)勢
? 嚴(yán)謹(jǐn)性：嚴(yán)謹(jǐn)質(zhì)控方法，高效成環(huán)率監(jiān)測方案
? 穩(wěn)定性：轉(zhuǎn)染細(xì)胞一周后，可檢測熒光蛋白表達(dá)，穩(wěn)定性強(qiáng)
? 高效性：通過HPLC、RT-PCR等方式驗(yàn)證，成環(huán)率＞80％
? 靈活性：擁有自主研發(fā)的成熟層析純化工藝，多元化純化方式，滿足不同實(shí)驗(yàn)應(yīng)該需求
? 工藝強(qiáng)：可提供50-3000nt的CircRNA制備服務(wù)
? 全方位：提供序列到成品的一站式服務(wù)，提供線性RNA化服務(wù)
? 定制化：根據(jù)客戶需求，可定制RNA環(huán)化服務(wù)，實(shí)現(xiàn)私人定制
? 技術(shù)先進(jìn)：博士領(lǐng)銜的資深技術(shù)團(tuán)隊(duì)，先進(jìn)的實(shí)驗(yàn)設(shè)備及嚴(yán)格的質(zhì)量保證團(tuán)隊(duì)，快速響應(yīng)，滿足客戶交付要求
